Läkemedelsbolaget Sobi har presenterat nya resultat från en tidigare genomförd fas II/III-studie med emapalumab som behandling av primär HLH på den vetenskapliga kongressen Transplantation and Cellular Therapy, TCT, i Houston i USA.
Resultaten visade att merparten av patienterna, 64,7 procent av alla patienter som behandlats och 70,4 procent av de patienter som inte svarat på tidigare konventionell HLH-behandling, kunde gå vidare till stamcellstransplantation, vilket är det enda botemedlet mot sjukdomen.
Av den totala patientgruppen överlevde 90,9 procent stamcellstransplantationen, post-HSCT. Av gruppen som inte svarat på tidigare konventionell HLH-behandling var överlevnad efter transplantation 89,5 procent.
”Majoriteten av de svårt sjuka patienterna som behandlats med emapalumab i denna studie kunde förberedas för, genomgå och överleva en stamcellstransplantation. Detta är uppmuntrande resultat med tanke på att mediantiden för överlevnad hos patienter med primär HLH är mindre än två månader utan behandling, och många svarar inte på konventionell behandling”, säger Michael Jordan, huvudprövare i den kliniska studien med emapalumab och läkare och forskare vid Division of Bone Marrow Transplantation and Immune Deficiency Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, HLH Center of Excellence, i pressmeddelandet.