Spark Therapeutics Inc är ett genterapiföretag. Bolaget fokuserar på behandling av sällsynta sjukdomar. Det har en pipeline av produktkandidater som riktar sig mot flera sällsynta ögonsjukdomar som orsakar blindhet, hematologiska störningar och neurodegenerativa sjukdomar. Dess pipeline omfattar en produktkandidat som riktar sig mot chorideremi (CHM), som befinner sig i en klinisk fas I/II-studie och en produktkandidat för hemofili A, som befinner sig i en klinisk fas I/II-studie. Dess produkt som är en undersökningskandidat, voretigenen neparvovec, är avsedd att behandla ett genetisk blindhet eller ärftlig retinal sjukdom (IRD). Programmen som riktar sig till hematologiska störningar innefattar SPK-FIX, för vilken huvudproduktkandidaten SPK-9001 befinner sig i en klinisk fas I/II-studie för behandling av hemofili B, liksom SPK-FVIII för behandling av hemofili A. I sitt SPK-FVIII-program för behandling av hemofili A har Bolaget initierat en doseskalerande fas I/II klinisk prövning för sin ledande produktkandidat, SPK-8011.