Orphazyme A/S (ORPHA)

Orphazyme A/S Företagsprofil

Orphazyme A/S Företagsprofil

ORPHAZYME A/S, tidigare ORPHAZYME ApS, är ett dansk bolag som är verksamt inom biofarmaceutiska industrin. Det utvecklar nya terapier för behandling av en familj av genetiska störningar. Bolagets fokus ligger på preklinisk utveckling av läkemedel för behandling av lysosomala förvaringssjukdomar, en grupp av cirka 50 genetiska störningar som beror på brister i lysosomala enzymer eller andra lysosomala komponenter och proteinaggregationssjukdomar. Bolagets kandidat, arimoklomol, stimulerar produktionen av cellernas proteinräddningssystem, värmechockproteinerna, vilket hjälper de missfoldade proteinerna att antingen återgå till sin funktionella form eller, om detta inte kan uppnås, ta bort dem från cellerna med hjälp av cellernas återvinningssystem, lysosomerna, så de inte längre utgör giftiga aggregat. Bolaget samarbetar med akademiska institutioner i Europa och USA.