ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC., tidigare Arrowhead Research Corporation, utvecklar läkemedel som behandlar oåtkomliga sjukdomar genom att tysta genen som orsakar dem. Med hjälp av en portfölj av kemikalier med ribonukleinsyra (RNA) och leveranssätt utlöser företagets terapier RNA-interferensmekanismen för att inducera knockdown av målgener. Bolaget fokuserar på att utveckla läkemedel för sjukdomar med genetisk grund, som karaktäriseras av överproduktion av ett eller flera proteiner. Bolagets prekliniska rörledning av RNA-interferens (RNAi) behandling innefattar både subkutant administrerade lever-riktade kandidater och extra-hepatiska kandidater. Bolagets läkemedelskandidater i preklinisk stadium innefattar ARO-HBV, ARO-AAT, ARO-LPA, ARO-AMG1, ARO-F12 och ARO-HIF2. ARO-HBV är en RNAi terapeutisk kandidat för behandling av kronisk hepatit B-infektion. ARO-AAT är en terapeutisk kandidat för behandling av leversjukdom associerad med Alpha-1 antitrypsinbrist.