Bioteknikföretaget Saniona, som valt att inrikta sig på CNS och ätstörningar, har slutfört sin tremånaders behandlingsperiod av tonåriga patienter i den andra delen av bolagets Fas 2a-studie med Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS).
Studien omfattade nio tonåringar.
Behandlingen visade sig tolereras väl och Saniona räknar med att rapportera data från denna placebokontrollerade Fas 2a-studie i det första kvartalet. Åtta av de nio patienterna kommer att fortsätta i en 24-veckors förlängningsstudie som nyligen godkändes.
"Vi vet från den första delen av studien att Tesomet är effektivt hos vuxna patienter i en dos om 0,50 mg tesofensine. Denna viktiga andra del av den undersökande studien i PWS gör att vi kan utvärdera Tesomet i en lägre dos hos ungdomar, som utgör en väsentlig del av patientpopulationen. Slutförandet av det sista behandlingsbesöket för alla patienter är en viktig milstolpe och vi ser fram emot att rapportera topline-data senare i kvartalet. Baserat på de positiva effekterna i den första delen av studien hos vuxna patienter med PWS, är vi övertygade om att Tesomet har potential att behandla försvagande hyperfagi och avsevärt minska kroppsvikten för patienter i denna grovt förbisedda grupp”, säger Jørgen Drejer, vd för Saniona, i en kommentar.
Nästan samtliga patienter väljer alltså att förlänga studien.
"De blindade fas 2-data som vi nu har fått tyder på att Tesomet tolererades väl hos de tonåriga PWS-patienterna. Baserat på stöd från undersökningsledarna kommer vi att förlänga studien ytterligare 24 veckor för att få relevanta långtidsbehandlingsdata för framtida regulatoriska kontakter. Det är mycket uppmuntrande att alla patienter utom en har valt att fortsätta i förlängningsstudien", säger Jørgen Drejer.
Studien omfattade nio tonåringar.
Behandlingen visade sig tolereras väl och Saniona räknar med att rapportera data från denna placebokontrollerade Fas 2a-studie i det första kvartalet. Åtta av de nio patienterna kommer att fortsätta i en 24-veckors förlängningsstudie som nyligen godkändes.
"Vi vet från den första delen av studien att Tesomet är effektivt hos vuxna patienter i en dos om 0,50 mg tesofensine. Denna viktiga andra del av den undersökande studien i PWS gör att vi kan utvärdera Tesomet i en lägre dos hos ungdomar, som utgör en väsentlig del av patientpopulationen. Slutförandet av det sista behandlingsbesöket för alla patienter är en viktig milstolpe och vi ser fram emot att rapportera topline-data senare i kvartalet. Baserat på de positiva effekterna i den första delen av studien hos vuxna patienter med PWS, är vi övertygade om att Tesomet har potential att behandla försvagande hyperfagi och avsevärt minska kroppsvikten för patienter i denna grovt förbisedda grupp”, säger Jørgen Drejer, vd för Saniona, i en kommentar.
Nästan samtliga patienter väljer alltså att förlänga studien.
"De blindade fas 2-data som vi nu har fått tyder på att Tesomet tolererades väl hos de tonåriga PWS-patienterna. Baserat på stöd från undersökningsledarna kommer vi att förlänga studien ytterligare 24 veckor för att få relevanta långtidsbehandlingsdata för framtida regulatoriska kontakter. Det är mycket uppmuntrande att alla patienter utom en har valt att fortsätta i förlängningsstudien", säger Jørgen Drejer.