Läkemedelsbolaget Sobi, Swedish Orphan Biovitrum och Bioverativ publicerar idag interimsresultat från en longitudinell studie av ledhälsa hos patienter som behandlats
profylaktiskt med Elocta/Elecotate för behandling av hemofili A. Interimsdata visar att deltagarna i uppföljningsstudien Aspire uppvisade kontinuerlig förbättring av ledhälsan vid profylaktisk dosering med Elocta/Elecotate över en period på nära tre år, oavsett tidigare behandlingsregim, svårighetsgrad av ledskada och leder med historik av återkommande
blödningar så kallad "target-leder". Förbättringarna var mest påtagliga hos hemofili A-patienter med dålig ledhälsa. Resultaten publicerades online i Haemophilia i går den 30 oktober. Det framgår av ett pressmeddelande.
"Successiv leddestruktion är den främsta orsaken till sjuklighet för personer med hemofili och är fortfarande en stor utmaning vid behandling av hemofili A", säger professor Johannes Oldenburg, medicine doktor, Institutet för experimentell hematologi och transfusionsmedicin vid universitetet i Bonn, Tyskland, och huvudförfattare till den publicerade artikeln.
"Detta är den första studien som visar att man kan uppnå en fortsatt funktionell förbättring i lederna vid profylaktisk behandling med faktorpreparat med förlängd halveringstid, även hos personer som har svår ledsjukdom i början av behandlingen", fortsätter Johannes Oldenburg.
Denna interimsposthoc-analys utvärderade ledhälsan hos vuxna och ungdomar som deltagit i studierna A-Long och Aspire med hjälp av "the modified Haemophilia Joint Health Score", mHJHS, den modifierade bedömningsskalan för ledhälsa vid hemofili som inkluderar svullnad, muskelförtvining, ledvinkling, grad av rörelse, ledsmärta, styrka och förmåga att gå. Detta är ett primärt bedömningsverktyg som poängsätter leder inom specifika mätområden. Studien undersökte mHJHS-värdena, minskning i poäng reflekterar en förbättring, med A-Long respektive Aspire som baslinjer och därefter årligen under närmare tre års behandling.
"Resultaten av denna studie är mycket uppmuntrande eftersom de förstärker den positiva inverkan som profylaktisk behandling med Elocta/Eloctate har potential att frambringa när det gäller behandlingsresultat vid ledkomplikationer och patienthälsa", säger Krassimir Mitchev, medicine doktor, PhD, Vice President and Medical Therapeutic Area Head of Haemophilia på Sobi.
Försvagande ledsjukdom, som orsakas av frekventa blödningar i lederna över en längre tid, är en av de vanligaste komplikationerna för personer med hemofili och resulterar ofta i kronisk smärta och funktionsnedsättning. Möjligheten att minimera ledskador på lång sikt skulle därför innebära en positiv inverkan på patienternas välbefinnande.
profylaktiskt med Elocta/Elecotate för behandling av hemofili A. Interimsdata visar att deltagarna i uppföljningsstudien Aspire uppvisade kontinuerlig förbättring av ledhälsan vid profylaktisk dosering med Elocta/Elecotate över en period på nära tre år, oavsett tidigare behandlingsregim, svårighetsgrad av ledskada och leder med historik av återkommande
blödningar så kallad "target-leder". Förbättringarna var mest påtagliga hos hemofili A-patienter med dålig ledhälsa. Resultaten publicerades online i Haemophilia i går den 30 oktober. Det framgår av ett pressmeddelande.
"Successiv leddestruktion är den främsta orsaken till sjuklighet för personer med hemofili och är fortfarande en stor utmaning vid behandling av hemofili A", säger professor Johannes Oldenburg, medicine doktor, Institutet för experimentell hematologi och transfusionsmedicin vid universitetet i Bonn, Tyskland, och huvudförfattare till den publicerade artikeln.
"Detta är den första studien som visar att man kan uppnå en fortsatt funktionell förbättring i lederna vid profylaktisk behandling med faktorpreparat med förlängd halveringstid, även hos personer som har svår ledsjukdom i början av behandlingen", fortsätter Johannes Oldenburg.
Denna interimsposthoc-analys utvärderade ledhälsan hos vuxna och ungdomar som deltagit i studierna A-Long och Aspire med hjälp av "the modified Haemophilia Joint Health Score", mHJHS, den modifierade bedömningsskalan för ledhälsa vid hemofili som inkluderar svullnad, muskelförtvining, ledvinkling, grad av rörelse, ledsmärta, styrka och förmåga att gå. Detta är ett primärt bedömningsverktyg som poängsätter leder inom specifika mätområden. Studien undersökte mHJHS-värdena, minskning i poäng reflekterar en förbättring, med A-Long respektive Aspire som baslinjer och därefter årligen under närmare tre års behandling.
"Resultaten av denna studie är mycket uppmuntrande eftersom de förstärker den positiva inverkan som profylaktisk behandling med Elocta/Eloctate har potential att frambringa när det gäller behandlingsresultat vid ledkomplikationer och patienthälsa", säger Krassimir Mitchev, medicine doktor, PhD, Vice President and Medical Therapeutic Area Head of Haemophilia på Sobi.
Försvagande ledsjukdom, som orsakas av frekventa blödningar i lederna över en längre tid, är en av de vanligaste komplikationerna för personer med hemofili och resulterar ofta i kronisk smärta och funktionsnedsättning. Möjligheten att minimera ledskador på lång sikt skulle därför innebära en positiv inverkan på patienternas välbefinnande.